用tRNA纠正遗传病中的错误停止信号

分享一项近期发表在《Science》的RNA治疗新研究：科学家利用经过改造的 抑制型tRNA（sup-tRNA），让细胞“跳过”遗传病中的错误停止信号，从而恢复完整蛋白质的生产。

2026年8月27日，《Science》发表了一项很有意思的RNA治疗研究。

部分遗传病是由于基因突变，使mRNA在合成蛋白质时出现错误的提前停止信号，导致蛋白质还没有合成完整就停止了。研究人员设计了一种特殊的抑制型tRNA，可以识别并越过这个错误的停止信号，让细胞继续合成完整蛋白质。以囊性纤维化是一种由CFTR基因突变引起的遗传病，部分患者由于发生无义突变，使CFTR蛋白合成提前终止，无法产生完整、正常的CFTR蛋白。该研究设计并优化了特殊的抑制型tRNA，同时为它专门设计了脂质纳米颗粒递送载体。研究发现，mRNA和tRNA虽然都是RNA，但结构和特性不同，因此为mRNA设计的递送载体不一定适合tRNA，需要根据tRNA的特点重新设计运输工具。在细胞、小鼠以及患者来源的类器官实验中，这种方法均改善了CFTR蛋白的表达和功能。因此，这项研究为开发针对无义突变遗传病的tRNA药物提供了新的思路。