ALS治疗新进展：为一名患者量身定制RNA药物

肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称「渐冻症」，是一种影响运动神经细胞的神经退行性疾病，会逐渐导致肌肉无力、行动困难，严重时还会影响呼吸功能。

2026年9月14日，《Med》发表了一项针对单名患者的研究。一名ALS患者因罕见的CHCHD10基因突变发病，研究人员针对这一基因开发了反义寡核苷酸（ASO）药物，通过抑制特定RNA，减少致病蛋白的产生。

个体化RNA药物带来新希望

经过6次鞘内注射后，患者的神经损伤指标NfL下降约50%，并恢复至正常范围；ALS功能评分和肺活量也有轻度改善，且未出现严重不良反应。

这项研究展示了个体化治疗的潜力：未来，针对患者罕见的基因突变，研究人员或许能够开发相应的RNA药物，为部分遗传性ALS患者提供新的治疗方向。

不过，这项研究仅涉及一名患者，仍需更多研究验证其疗效与安全性。

※本文仅用于医学健康知识分享，不能替代医生的诊断和治疗建议。